En résumé
Une fois la population et les variables définies, il reste à compléter les sections méthodologiques du protocole : taille d’échantillon, analyses statistiques, chronologie, données manquantes, réglementation et bibliographie. Le Study Designer propose ensuite plusieurs formats d’export ainsi qu’un export depuis un template Word personnalisé. Trois sections avancées complètent l’outil : sections personnalisées, schéma de données et scripts générés automatiquement.
Taille d’échantillon
La section Taille d’échantillon contient un éditeur Markdown pour décrire et justifier le nombre de sujets nécessaires.
Un calculateur intégré (disponible en mode édition) permet d’estimer rapidement la taille d’échantillon pour trois types de tests :
- Comparaison de deux proportions — vous renseignez les proportions attendues (p1 et p2)
- Comparaison de deux moyennes — vous renseignez la taille d’effet attendue
- Test du Chi-2 — vous renseignez la taille d’effet attendue
Pour chaque test, vous définissez le risque alpha (par défaut 0,05) et la puissance (par défaut 0,80). Le résultat indique le nombre de sujets par groupe et le nombre total. Un bouton permet d’insérer le résultat directement dans l’éditeur.
Un outil d'estimation
Le calculateur intégré est un outil d’aide rapide. Pour des designs complexes (analyses de survie, études en cluster, études de non-infériorité…), utilisez un logiciel de calcul de puissance dédié et reportez le résultat dans l’éditeur.
Données manquantes
La section Données manquantes est un éditeur Markdown pour décrire la stratégie de gestion des données manquantes : taux attendu, méthode d’imputation, analyse de sensibilité, etc.
Analyses statistiques
La section Analyses statistiques comporte deux parties :
Analyses structurées
Vous pouvez ajouter des analyses prédéfinies qui référencent les variables de votre étude. Les principaux types disponibles sont :
- Régression — logistique, linéaire, de Cox, par score de propension (PSM), forêt aléatoire, réseau de neurones ou XGBoost. Pour chaque modèle, vous sélectionnez la variable d’issue et les covariables. La régression de Cox demande en plus une variable de temps.
- Table 1 — le tableau descriptif classique. Vous sélectionnez les variables à afficher et la variable de groupement.
- Comparaison — Kaplan-Meier, test t / Wilcoxon, ANOVA. Vous sélectionnez la variable d’issue et la variable de groupement.
- Chi-2 / Fisher — croisement de deux variables catégorielles.
- Autre — pour tout type d’analyse non listé ci-dessus. Vous renseignez un nom et une description libres.
Chaque analyse est résumée sous forme de carte avec les variables référencées affichées sous forme de badges.
Logiciel
Un éditeur Markdown permet de préciser les langages de programmation (R, Python…), logiciels et librairies utilisés pour l’analyse, ainsi que les paramètres importants.
Chronologie
La section Chronologie permet de définir les grandes phases de l’étude.
Les champs de date de début et date de fin du projet fixent la période globale. Vous ajoutez ensuite des phases (par exemple : “Recueil de données”, “Analyse statistique”, “Rédaction”) avec pour chacune un nom, des dates de début et de fin, une description et une couleur.
Les phases sont réordonnables par glisser-déposer. Un diagramme de Gantt est généré automatiquement pour visualiser le calendrier du projet.
Réglementation
La section Réglementation est un éditeur Markdown pour décrire les procédures réglementaires applicables : déclaration CNIL, avis d’un comité d’éthique, consentement éclairé, référentiel MR applicable, etc.
Bibliographie
La section Bibliographie permet de gérer les références citées dans le protocole. Plusieurs méthodes d’ajout sont disponibles :
- Recherche par DOI — saisissez un DOI pour récupérer automatiquement les métadonnées de la publication
- Import BibTeX / RIS — collez un export depuis votre gestionnaire bibliographique (Zotero, Mendeley, EndNote…)
- Saisie manuelle — renseignez les champs un par un (auteurs, titre, journal, année, pages, DOI…)
Chaque référence est affichée sous forme de carte dépliable avec tous ses champs. Les types de référence disponibles incluent : article de journal, livre, chapitre, conférence, thèse, rapport technique, page web, logiciel et autre.
Vous pouvez choisir le style de citation (Vancouver ou APA) dans les paramètres de la section. Les références numérotées peuvent être citées dans les éditeurs Markdown des autres sections grâce à des boutons de citation intégrés.
Les références sont réordonnables par glisser-déposer.
Sections avancées
Trois sections supplémentaires sont accessibles via l’onglet Avancé dans la barre latérale.
Sections personnalisées
Permet d’ajouter autant de sections libres que nécessaire. Chaque section a un titre et un contenu en Markdown. C’est utile pour les aspects du protocole qui ne sont pas couverts par les sections prédéfinies (par exemple : plan de gestion des données, monitorage, financement).
Pour les data scientists
Les sections Modèle et schéma et Scripts s’adressent aux data scientists et ingénieurs de données. Elles permettent de configurer la correspondance avec un entrepôt de données de santé et de générer les requêtes SQL correspondantes.
Modèle et schéma
Cette section permet de décrire la correspondance entre votre base de données source et un modèle de données standard. Vous définissez :
- La table patients — quelle table contient les patients, avec les colonnes pour l’identifiant, la date de naissance, le sexe et la date de décès.
- La table séjours — quelle table contient les séjours ou visites, avec les colonnes pour l’identifiant du séjour, les dates d’entrée et de sortie et l’unité de soins.
- Les tables d’événements — une ou plusieurs tables contenant les événements cliniques (biologie, diagnostics, médicaments, procédures…), avec pour chacune les colonnes de code, de valeur, de date et les clés étrangères vers les patients et les séjours.
- Les valeurs de sexe — quelle valeur représente “Homme”, “Femme” et “Inconnu” dans votre base.
Quatre préréglages sont disponibles — OMOP CDM v5.4, OMOP CDM v5.3, MIMIC-IV, MIMIC-III — pour pré-remplir automatiquement les noms de tables et de colonnes. Vous pouvez aussi créer, sauvegarder, exporter et importer vos propres préréglages.
Scripts
Pour que les scripts SQL soient générés correctement, le modèle et schéma de données doit être configuré au préalable.
Affiche les scripts SQL générés automatiquement à partir de vos critères, jeux de concepts et variables. L’interface reprend un éditeur de code (Monaco) avec trois fichiers :
0_cohort.sql— la requête de construction de la cohorte (critères d’inclusion et d’exclusion)1_filtered_views.sql— les vues filtrées par jeux de concepts2_wide_format.sql— la requête d’extraction des variables en format large
Ces scripts sont en lecture seule (ils sont générés, pas modifiés manuellement). Vous pouvez les copier ou les télécharger individuellement, ou bien télécharger l’ensemble sous forme de fichier ZIP.
À quoi servent les scripts ?
Les scripts SQL générés sont un point de départ pour l’extraction des données. Ils traduisent automatiquement les critères et les variables définis dans le Study Designer en requêtes SQL exploitables. Vous pouvez ensuite les adapter à votre environnement de base de données.
Exporter le protocole
La section Export propose cinq formats pour exporter votre protocole.
JSON
Exporte le projet complet dans un format technique (JSON) qui peut être réimporté dans le Study Designer. C’est le format idéal pour la sauvegarde et le partage entre collègues.
Word (.docx)
Génère un document Word structuré avec une page de titre, un sommaire et toutes les sections du protocole mises en forme. C’est le format adapté pour la soumission à un comité d’éthique par exemple.
Excel (.xlsx)
Génère un classeur Excel avec plusieurs feuilles : résumé du projet, liste des auteurs, tableau des variables, chronologie et sections personnalisées. Une feuille Recueil de données est également incluse : elle contient les colonnes que vous configurez dans le panneau de paramétrage (identifiant patient, dates d’admission, etc.) et une colonne par variable définie.
Avant l’export, un panneau vous permet de personnaliser les colonnes du recueil : ajouter, supprimer, renommer et réordonner les colonnes par glisser-déposer.
Markdown
Exporte le protocole en texte brut au format Markdown. Ce format est utile pour le versionnement (Git) ou l’intégration dans un wiki.
Export depuis un template
Cette option permet d’utiliser votre propre modèle Word (.docx) comme base de l’export. Vous importez un fichier Word contenant des balises (placeholders) que le Study Designer remplacera par les données du protocole.
Les balises utilisent le format [[nom_de_la_balise]]. Vous pouvez les placer n’importe où dans votre document Word : dans le corps du texte, les en-têtes, les pieds de page, les tableaux, etc.
Balises disponibles
Voici la liste complète des balises reconnues :
| Balise | Contenu |
|---|---|
[[acronym]] | Acronyme de l’étude |
[[title]] | Titre de l’étude |
[[version]] | Version du protocole |
[[status]] | Statut du protocole (traduit) |
[[study_type]] | Type d’étude (traduit) |
[[start_date]] | Date de début |
[[end_date]] | Date de fin |
[[authors]] | Liste des auteurs (nom, rôle, institution, email) |
[[context]] | Contexte de l’étude (texte brut) |
[[primary_objective]] | Objectif principal |
[[primary_endpoint]] | Critère de jugement principal |
[[secondary_objectives]] | Objectifs secondaires (liste) |
[[secondary_endpoints]] | Critères de jugement secondaires (liste) |
[[inclusion_criteria]] | Critères d’inclusion |
[[non_inclusion_criteria]] | Critères de non-inclusion |
[[concept_sets]] | Jeux de concepts (avec liste des codes) |
[[anchors]] | Ancrages temporels |
[[variables]] | Variables (avec ancrage, fenêtre, agrégation) |
[[sample_size]] | Taille d’échantillon |
[[software]] | Logiciel d’analyse |
[[missing_data]] | Données manquantes |
[[regulatory]] | Procédures réglementaires |
[[data_sources]] | Sources de données |
[[references]] | Bibliographie |
Comment utiliser un template ?
Créez un document Word avec la mise en page de votre institution (logos, en-têtes, styles). Placez les balises [[...]] aux endroits où les données du protocole doivent apparaître. Importez ensuite ce fichier dans le Study Designer via le bouton “Export depuis un template”. Le document généré conservera votre mise en page avec les données du protocole insérées aux bons endroits.
Ce qu’il faut retenir
- La taille d'échantillon peut être estimée grâce au calculateur intégré, puis justifiée dans l'éditeur.
- Les analyses statistiques proposent des analyses structurées (régression, Table 1, comparaison, Chi-2…) qui référencent directement les variables du protocole, et un éditeur pour décrire les langages, logiciels et librairies utilisés.
- La chronologie génère automatiquement un diagramme de Gantt à partir des phases définies.
- La bibliographie supporte l'import par DOI, BibTeX et RIS, et les citations sont intégrées aux éditeurs Markdown.
- Les sections avancées (onglet Avancé) incluent les sections personnalisées, le modèle et schéma de données et les scripts SQL générés automatiquement.
- Cinq formats d'export sont disponibles : JSON (sauvegarde), Word (soumission), Excel (recueil), Markdown (versionnement) et template Word (mise en page personnalisée avec balises
[[...]]).